Нова CAR-T имунотерапия показва значително подобрение при хора със синдрома на скования човек – рядко автоимунно заболяване, което засяга централната нервна система и причинява силна скованост и болезнени мускулни спазми. При някои пациенти, участвали в проучването, са възстановени способности за ежедневни дейности, а други са се върнали на работа и са подновили свои хобита.
Резултатите са публикувани в медицинското списание JAMA Neurology и са определени от невролози като „вълнуващи“ и „много обнадеждаващи“. Проучването е проведено от екип в САЩ, а лечението е изпитвано в клиниката „Майо“.
Как действа CAR-T терапията
CAR-T е клетъчна имунотерапия, използвана вече при някои видове рак. При метода от пациента се извличат собствени Т-клетки – вид имунни клетки, които след това се генетично модифицират. Целта е те да разпознават и унищожават клетките, свързани с автоимунния процес.
За разлика от обичайните подходи, които основно облекчават симптомите, новата терапия е свързана с възстановяване на по-голяма функционалност. Лекари от клиниката „Майо“ съобщават, че пациенти, които преди са имали нужда от помощ за базови ежедневни дейности и са изпитвали затруднения при ходене, са успели да водят по-пълноценен живот.
„С наличните досега методи на лечение можем да облекчим симптомите, но много рядко се случва пациентите да възвърнат предишното си ниво на функционалност. Тези първоначални резултати са изключително обнадеждаващи, а основният въпрос сега е дали подобренията ще се запазят във времето“, казва д-р Анастасия Зекериду, невролог в клиниката „Майо“, цитирана от „Гардиън“.
Джонатан Уолдън, участник в клиничното изпитване, преди лечението е разчитал на помощта на семейството си за най-елементарни ежедневни дейности. След CAR-T терапията той се е върнал на работа.
„Мога да ходя на работа всеки ден. Мога да правя всичко, което правех преди. Ходя на лов, мога да ходя и за риба“, разказва Уолдън, цитиран от „Гардиън“. Той допълва: „Откакто преминах лечението, не съм имал нито един епизод на оплаквания“.
Д-р Шон Питок, ръководител на катедрата по неврология в клиниката „Майо“, посочва, че потенциалът на CAR-T терапията вече се разширява отвъд онкологията.
„CAR-T терапията вече промени лечението на някои видове рак, а сега започваме да виждаме потенциала ѝ и при автоимунните неврологични заболявания“, казва Питок. По думите му резултатите дават надежда и за пациенти с други неврологични състояния, при които възможностите за ефективно лечение са ограничени.
Селин Дион живее със заболяването
Селин Дион обяви през декември 2022 г., че е диагностицирана със синдром на скования човек. Певицата заяви, че състоянието е засегнало „всеки аспект от ежедневието“ ѝ и е увредило гласа ѝ.
През септември Дион се завърна на сцената пред десетки хиляди почитатели в Париж – първият ѝ концерт след шестгодишно отсъствие. Въпреки обнадеждаващите резултати от CAR-T терапията, за синдрома все още няма лекарство, а лекарите предстои да проследят дали подобренията ще се запазят във времето.
